12th Okt 2008
Ny behandling för Progeria
Progeria är en sjukdom som uppstår hos ett fåtal barn, där deras kroppar till synes åldras upp till 10 gånger snabbare. Barnen får kroppar som ser ut att vara en gammal människas, och dessa barn lever inte längre än till yngre tonåren. Barnen får sjukdomar som liknar åldrande männsikors, exempelvis hjärt- och kärlsjukdomar. Det finns idag runt 50 kända fall av barn som lider av progeria.
Den troliga orsaken anses vara en mutation som uppstår i sperman före befruktning, där ett giftigt protein skadar cellkärnan, och som sedan leder till att cellerna som utvecklas med kraftiga deformationer som leder till sjukdomen.
I nya försök med läkemedlet farnesyltransferasinhibitor (FTI) vill man försöka behandla progeriabaserad hjärt- och kärlsjukdom, och det har visat lovande resultat där det kan reparera cellkärnan, och därmed skydda det genetiska materialet. I försöksmöss med progeria, har FTI visat sig hindra hjärt- och kärlsjukdomar. Detta kan leda till nya behandlingsprinciper för progeriadrabbade barn.
Vad forskarna också har upptäckt, är att FTI skulle kunna användas för alla människor med hjärt- och kärlsjukdomar, då det toxiska proteinet finns hos dessa också, precis som i progeriasjukdomen.
Tester är pågående, men hur effektivt läkemedlet är på människor är ännu inte fastställt.
Källor
Wikipedia – Progeria
Scientific American – New Hope for Progeria: Drug for Rare Aging Disease
The Progeria Research Foundation
Progeria är en sjukdom som uppstår hos ett fåtal barn, där deras kroppar till synes åldras upp till 10 gånger snabbare. Barnen får kroppar som ser ut att vara en gammal människas, och dessa barn lever inte längre än till yngre tonåren. Barnen får sjukdomar som liknar åldrande männsikors, exempelvis hjärt- och kärlsjukdomar. Det finns idag runt 50 kända fall av barn som lider av progeria.
Den troliga orsaken anses vara en mutation som uppstår i sperman före befruktning, där ett giftigt protein skadar cellkärnan, och som sedan leder till att cellerna som utvecklas med kraftiga deformationer som leder till sjukdomen.
I nya försök med läkemedlet farnesyltransferasinhibitor (FTI) vill man försöka behandla progeriabaserad hjärt- och kärlsjukdom, och det har visat lovande resultat där det kan reparera cellkärnan, och därmed skydda det genetiska materialet. I försöksmöss med progeria, har FTI visat sig hindra hjärt- och kärlsjukdomar. Detta kan leda till nya behandlingsprinciper för progeriadrabbade barn.
Vad forskarna också har upptäckt, är att FTI skulle kunna användas för alla människor med hjärt- och kärlsjukdomar, då det toxiska proteinet finns hos dessa också, precis som i progeriasjukdomen.
Tester är pågående, men hur effektivt läkemedlet är på människor är ännu inte fastställt.
Källor
Wikipedia – Progeria
Scientific American – New Hope for Progeria: Drug for Rare Aging Disease
The Progeria Research Foundation
Posted in DNA, Genterapi, Kardiologi, Progeria, Studier, Utveckling | No Comments »
